Zolgensma от спинальной мышечной атрофии одобрили в США для детей до двух лет

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) разрешило применять генотерапевтический препарат Zolgensma при спинальной мышечной атрофии у детей младше двух лет. Препарат разрешён в том числе детям, у которых симптомы заболевания ещё не появились; это первое генотерапевтическое средство для этой группы пациентов.

Одна инфузия Zolgensma стоит примерно $2,125 млн. Novartis защищала цену, указывая, что терапия препаратом Spinraza от Biogen обходится на несколько сотен тысяч дороже. По данным Novartis, лечение прошли более 150 пациентов, однако публичные результаты представлены только по клиническому испытанию: в группе из 21 ребёнка 19 могли двигать головой и сидеть без посторонней помощи, один умер, ещё один прекратил участие.

Главное

  • FDA одобрило Zolgensma для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией, включая пациентов без проявившихся симптомов.
  • Zolgensma стала первым генотерапевтическим средством для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией.
  • Примерная стоимость одной инфузии Zolgensma составляет $2,125 млн.
  • В клиническом испытании из 21 ребёнка 19 могли двигать головой и сидеть без посторонней помощи; один умер, один прекратил участие.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме