Этранакоген дезапарвовек при гемофилии B: механизм и результаты испытаний

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала разбирает генную терапию гемофилии B этранакогеном дезапарвовеком (АМТ-061) и оценивает ранние результаты клинических испытаний. Препарат uniQure использует вектор AAV5 для доставки в клетки печени гена фактора свертывания IX; ген содержит вариант «Падуя», активность которого, согласно материалу, в 8–9 раз выше активности нативного фактора IX.

8 декабря 2019 года компания представила годовые данные исследования фазы IIb: три пациента с тяжелой гемофилией B получили однократную внутривенную инфузию АМТ-061. Средняя активность фактора IX через год составила 41% от нормы, у одного пациента показатель достиг 50%; автор отмечает, что терапевтическим порогом считается 12%. Ни один участник не сообщил о кровотечениях, а одному потребовалась инфузия фактора IX в связи с операцией на тазобедренном суставе. Автор подчеркивает, что результаты получены на небольшой группе и не позволяют считать эффективность препарата окончательно установленной.

Главное

  • В исследовании фазы IIb участвовали три пациента с тяжелой гемофилией B, получившие однократную инфузию АМТ-061.
  • Через год средняя активность фактора IX составила 41% от нормы, максимальная — 50%.
  • Терапевтический порог активности фактора IX в материале указан на уровне 12%.
  • АМТ-061 доставляет ген фактора IX в клетки печени с помощью вектора AAV5.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме