Биофармацевтика в 2019 году: новые лекарства и генетические методы лечения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала обобщает новости биофармацевтики и биотехнологий за вторую половину 2019 года: регистрации FDA, персонализированное лечение, клеточные технологии и генное редактирование. По данным обзора, за год FDA одобрило 52 новых лекарства, 40 % из которых стали первыми препаратами своего класса.

Среди заметных событий автор выделяет регистрацию претоманида для лечения лекарственно-устойчивого туберкулёза, препаратов для муковисцидоза и серповидноклеточной анемии, а также первые результаты применения CRISPR/Cas9 при бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Автор также обсуждает ускоренные одобрения и сомнения в достаточности доказательств для некоторых препаратов. В обзоре рассматриваются перспективы индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и индивидуальных РНК-препаратов для редких заболеваний.

Главное

  • По данным обзора, FDA одобрило 52 новых лекарства за 2019 год; 40 % стали первыми в своём классе.
  • FDA зарегистрировало претоманид в комбинации с бедаквилином и линезолидом для лечения высокорезистентного туберкулёза.
  • FDA одобрило crizanlizumab и voxelotor для лечения серповидноклеточной анемии.
  • В исследовании CTX-001 пациенту с бета-талассемией после лечения больше не требовались переливания крови.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме