Препараты миРНК: системы доставки и клинические исследования

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В обзоре терапевтических препаратов на основе малых интерферирующих РНК авторы рассматривают их разработку, системы доставки и клинические исследования. МиРНК подавляют экспрессию генов с помощью механизма интерференции РНК, однако их применение ограничивают проблемы биодоступности, иммуногенности и доставки в клетки-мишени.

Авторы выделяют перспективные способы доставки без использования вирусных векторов: на основе липосом, экзосом, наночастиц, полимеров, клеточно-проникающих пептидов и лигандов GalNAc. В обзоре описаны исследования препаратов миРНК для лечения метаболических, инфекционных, онкологических и наследственных заболеваний, а также патологий органов зрения, почек и печени. Более 10 препаратов проходят клинические исследования, 6 одобрены для клинического применения; к последним относится первый зарегистрированный российский препарат на основе миРНК — МИР 19. Авторы считают необходимым совершенствовать получение молекул миРНК и способы их доставки в целевые клетки.

Главное

  • МиРНК подавляют экспрессию патогенетически значимых генов посредством интерференции РНК.
  • Более 10 препаратов на основе миРНК проходят клинические исследования.
  • Шесть препаратов на основе миРНК одобрены для клинического применения.
  • МИР 19 — первый зарегистрированный российский препарат на основе миРНК.
  • В обзоре рассматриваются невирусные системы доставки, включая липосомы, экзосомы и системы с лигандом GalNAc.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме