«Ленмелди» для лечения метахроматической лейкодистрофии: цена 4,25 млн долларов

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA одобрило генную терапию «Ленмелди» для лечения метахроматической лейкодистрофии. По заявлению производителя, оптовая цена «Ленмелди» достигнет 4,25 миллиона долларов; после этого препарат стал самым дорогим лекарством в мире.

Метахроматическая лейкодистрофия связана с дефицитом фермента арилсульфатазы А и накоплением сульфатида, повреждающего миелиновую оболочку нервных волокон. Генная терапия доставляет ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга, компенсируя его дефицит. В испытаниях 2010 года лечение получили многие дети; впоследствии они выросли вполне здоровыми. До одобрения FDA препарат уже получил одобрение в нескольких европейских странах, где его цена составляла 3,16 миллиона долларов. Ранее самым дорогим лекарством была генная терапия гемофилии B.

Главное

  • FDA одобрило генную терапию «Ленмелди» для лечения метахроматической лейкодистрофии.
  • Производитель назвал оптовую стоимость препарата — 4,25 миллиона долларов.
  • «Ленмелди» вводит ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга.
  • В ряде европейских стран стоимость «Ленмелди» составляла 3,16 миллиона долларов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме