Метахроматическая лейкодистрофия: в КФУ создали препарат AAV9-ARSA

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Ученые Казанского федерального университета разработали генную терапию AAV9-ARSA для лечения метахроматической лейкодистрофии — наследственного нейродегенеративного заболевания. Доклинические исследования провели на минипигах: после внутривенного или внутриспинномозгового введения исследователи зафиксировали активную экспрессию гена и значительное содержание фермента арилсульфатазы А (ARSA). Гистологическое исследование не выявило признаков патологии в органах и тканях животных; результаты указывают на безопасность препарата в доклиническом исследовании. Разработка способна преодолевать гематоэнцефалический барьер и доставлять терапевтический ген в нервную систему. В КФУ готовятся к клиническим исследованиям на взрослых добровольцах в университетской клинике и ищут индустриального партнера для коммерциализации. Результаты опубликованы в International Journal of Molecular Sciences.

Главное

  • Ученые Казанского федерального университета разработали генный препарат AAV9-ARSA для лечения метахроматической лейкодистрофии.
  • Доклинические исследования препарата проводили на минипигах при внутривенном и внутриспинномозговом введении.
  • После введения AAV9-ARSA у минипигов зарегистрировали активную экспрессию гена и значительное содержание фермента ARSA.
  • КФУ готовится к клиническим исследованиям на взрослых добровольцах и ищет индустриального партнера для коммерциализации разработки.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме