Генотерапевтические препараты: доставка генов и регистрационные требования

Авторы обзора рассматривают сложности разработки генотерапевтических препаратов и анализируют опыт их регистрации в США и Европейском союзе. По оценке авторов, важная задача при создании таких препаратов — доставить терапевтический ген в клетки-мишени; перспективными средствами доставки названы вирусные векторы на основе аденовируса (AV) и аденоассоциированного вируса (AAV).

Авторы описывают подходы к модификации AV и AAV, которые позволяют включать в вектор крупный терапевтический ген, снижать экспрессию вирусных белков и уменьшать иммуногенность вектора. В обзоре также отмечено, что в США и Европейском союзе при FDA и EMA действуют подкомитеты с рекомендательными функциями. В Российской Федерации зарегистрирован один генотерапевтический препарат отечественного производства, а разработка других препаратов этой группы продолжается. Авторы считают необходимым сформировать российскую нормативную базу для разработки и регистрации генотерапевтических препаратов и нормативные рекомендации для государств — членов Евразийского экономического союза.