Липидные наночастицы доставили мРНК гена Tsc2 в легкие мышей

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Исследователи Инженерной школы Университета Тафтса (США) использовали липидные наночастицы (LNP), чтобы доставить мРНК нормального гена Tsc2 в легкие мышей с лимфангиолейомиоматозом (ЛАМ). В исследовании, опубликованном 22 февраля 2022 года в Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), после введения генетической конструкции у животных значительно уменьшилось количество кист в легких.

Подход не заменяет мутантный Tsc2 в ДНК клеток: при повторных введениях исчезает мутантная мРНК. Генетический материал также обнаружили в печени. Команда продолжает модифицировать LNP, чтобы точнее направлять их в легкие. Руководитель исследования Qiaobing Xu считает метод потенциально перспективным для лечения ЛАМ, однако для его оценки необходимы дополнительные клинические испытания.

Главное

  • Исследование команды Университета Тафтса опубликовали 22 февраля 2022 года в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
  • Липидные наночастицы доставляли в легкие мышей с ЛАМ мРНК, кодирующую нормальный ген Tsc2.
  • После доставки нормального Tsc2 у мышей с ЛАМ значительно уменьшилось количество кист в легких.
  • Метод не заменяет мутантный ген в ДНК; при повторных введениях исчезает мутантная мРНК.
  • Генетический материал обнаружили также в печени, поэтому исследователи работают над повышением точности доставки в легкие.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме