CRISPR-Gold уменьшил повторяющиеся действия у мышей с синдромом фрагильной Х-хромосомы

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В лабораторном эксперименте на мышах метод генного редактирования CRISPR-Gold уменьшил частоту повторяющихся действий у животных с синдромом фрагильной Х-хромосомы (FXS), одной из причин аутизма. Исследователи отредактировали ген нейротрансмиттерного рецептора. Технологию разработали в Калифорнийском университете в Беркли.

Результат указывает на возможное применение CRISPR-Gold при других формах расстройств аутистического спектра с известной генетической причиной, но эксперимент проводили только на мышах. Разработчики считают метод точным и эффективным при использовании в клетках мозга и рассматривают его потенциал при опиоидной зависимости, невропатической боли, шизофрении и эпилепсии. На момент публикации эффективной терапии аутизма не было; неудачи клинических испытаний препаратов, нацеленных на связанные с аутизмом белки, могли ускорить коммерциализацию CRISPR-Gold.

Главное

  • CRISPR-Gold разработали в Калифорнийском университете в Беркли.
  • В эксперименте отредактировали ген нейротрансмиттерного рецептора у мышей с синдромом фрагильной Х-хромосомы.
  • После генного редактирования у мышей стало меньше повторяющихся действий.
  • Разработчики рассматривают применение технологии при опиоидной зависимости, невропатической боли, шизофрении и эпилепсии.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме