CRISPR/Cas9-терапия бета-талассемии и серповидноклеточной анемии: первые результаты

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В 2019 году CRISPR Therapeutics и Vertex сообщили о первых результатах испытаний CRISPR/Cas9-терапии наследственных заболеваний крови. Двум пациенткам ввели CTX001 — препарат на основе их собственных клеток, в которых отключили ген BCL11А, чтобы повысить выработку фетального гемоглобина.

У пациентки с бета-талассемией в течение 9 месяцев после лечения не было необходимости в переливании донорской крови; 99,8% клеток крови производили фетальный гемоглобин. У пациентки с серповидноклеточной анемией за четыре месяца не зарегистрировали вазоокклюзионных кризов, а доля фетального гемоглобина составила 46,6%. У обеих женщин отмечались серьёзные побочные эффекты, которые руководители исследования связали с химиотерапией, а не с отредактированными клетками. Компании планировали испытать CTX001 ещё на 45 людях и представить данные о применении CRISPR при раке крови в следующем году.

Главное

  • CRISPR Therapeutics и Vertex начали испытания CTX001 для наследственных заболеваний крови в 2019 году.
  • Пациентка с бета-талассемией 9 месяцев обходилась без переливаний; 99,8% клеток производили фетальный гемоглобин.
  • У пациентки с серповидноклеточной анемией за четыре месяца не было вазоокклюзионных кризов.
  • В испытании отмечались пневмония, боли в животе, желчные камни и ишемия печени; руководители связали их с химиотерапией.
  • Компании планировали испытать CTX001 ещё на 45 людях.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме