ER-100: FDA разрешило испытания генной терапии омоложения клеток сетчатки

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Генная терапия ER-100 компании Life Biosciences получила разрешение FDA на первые клинические испытания частичного эпигенетического перепрограммирования на людях. О разрешении представители компании сообщили 2 февраля 2026 года. Исследование предназначено для оценки терапии заболеваний сетчатки, связанных с гибелью ганглиозных клеток, которые передают зрительную информацию из глаза в мозг.

ER-100 доставляет в клетки сетчатки инструкции для временной активации факторов OSK — Oct4, Sox2 и Klf4. Подход должен изменить эпигенетические настройки клеток без полного превращения их в стволовые. До испытаний на людях метод изучали на мышах, приматах и лабораторных моделях. Первые клинические испытания будут прежде всего оценивать безопасность терапии, в том числе с учётом риска развития онкологических заболеваний.

Главное

  • FDA разрешило Life Biosciences проводить первые испытания ER-100 на людях.
  • Компания сообщила о разрешении 2 февраля 2026 года.
  • ER-100 временно активирует в клетках сетчатки факторы OSK: Oct4, Sox2 и Klf4.
  • Первые испытания терапии заболеваний сетчатки будут прежде всего оценивать её безопасность.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме