Спинраза при СМА получила орфанный статус и ускоренную экспертизу

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В феврале 2019 года Минздрав России запустил ускоренную экспертизу препарата Спинраза (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарату присвоен орфанный статус, однако государственная регистрация на тот момент ещё не была оформлена. По информации благотворительного фонда «Семьи СМА», экспертизу проведут для оценки качества лекарства и соотношения ожидаемой пользы и возможного риска.

Фонд пояснил, что российские клинические исследования для регистрации не потребуются: эффективность и безопасность Спинразы оценят по результатам международных исследований. Сроки появления препарата для российских пациентов пока не определены. Руководитель фонда отмечала, что регистрация может упростить доступ к закупкам за государственный счёт, но для финансирования Спинразу ещё потребуется включить в соответствующие программы и перечни.

Главное

  • Минздрав России принял решение провести экспертизу Спинразы по ускоренной процедуре для последующей государственной регистрации.
  • Спинраза (нусинерсен) получила в России орфанный статус.
  • Для регистрации препарата не потребуются клинические исследования на территории России; оценка будет основана на международных исследованиях.
  • Сроки доступности Спинразы для российских пациентов на момент публикации не были известны.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме