Элевидис при миодистрофии Дюшенна: механизм действия и ограничения терапии

Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Фарма РФ» от .

В интервью президент и медицинский директор фонда «Гордей» Татьяна Гремякова рассказала о применении Элевидиса при миодистрофии Дюшенна и ограничениях терапии. Деландистроген моксепарвовец вводят однократно: аденовирусный вектор доставляет в мышечные клетки укороченную часть гена дистрофина, благодаря которой вырабатывается микродистрофин. В России препарат назначают детям от 4 до 6 лет, кроме пациентов с делециями в экзоне 8 и/или 9 гена DMD; с лета 2024 года лечение получили более 60 человек.

Гремякова отмечает, что в третьей фазе исследований через 52 недели улучшение по первичному показателю двигательной функции не достигло статистической значимости: 2,6 балла по шкале NSAA против 1,9 в группе плацебо. Долгосрочный эффект Элевидиса пока неизвестен; повторное введение затруднено из-за формирования иммунитета к вирусному вектору.

Главное

  • Элевидис вводят однократно; аденовирусный вектор доставляет в мышечные клетки укороченную часть гена дистрофина.
  • В России Элевидис назначают детям от 4 до 6 лет, кроме пациентов с делециями в экзоне 8 и/или 9 гена DMD.
  • С лета 2024 года Элевидис получили более 60 пациентов в России.
  • В третьей фазе исследований через 52 недели результат по шкале NSAA составил 2,6 балла при Элевидисе и 1,9 в группе плацебо; различие не было статистически значимым.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме