Генная терапия лизосомных болезней накопления: возможности и ограничения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает применение генной терапии при лизосомных болезнях накопления и объясняет, почему существующие подходы пока не обеспечивают полного излечения большинства таких заболеваний. Единственной одобренной генной терапией для этой группы в публикации названа Libmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии: препарат получил одобрение в Евросоюзе в 2020 году, а в США — в марте 2024 года под названием Lenmeldy. При лечении собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента модифицируют ex vivo с помощью лентивирусного вектора, содержащего ген ARSA. Наблюдения охватывали более 30 пациентов и продолжались до 12 лет, медиана составила 6,76 года. Автор отмечает, что для оценки длительности эффекта нужны дальнейшие наблюдения. Генная терапия болезни Фабри также изучается, однако три испытания ex vivo, упомянутые в материале, были прекращены; четыре препарата для терапии in vivo проходили клинические испытания.

Главное

  • Libmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии одобрили в Евросоюзе в 2020 году.
  • В США препарат получил одобрение в марте 2024 года под названием Lenmeldy.
  • Для терапии используют собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента, модифицированные ex vivo лентивирусным вектором с геном ARSA.
  • В наблюдениях участвовали более 30 пациентов; срок наблюдения достигал 12 лет, медиана составила 6,76 года.
  • Три упомянутых в материале исследования генной терапии болезни Фабри ex vivo были прекращены.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме