Вилтепсо для лечения миодистрофии Дюшенна зарегистрирован в России

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

«Р-Фарм» зарегистрировала в России Вилтепсо (вилтоларсен) для лечения миодистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Это первый зарегистрированный в стране препарат для такой группы пациентов. Вилтоларсен связывается с участком пре-мРНК, соответствующим экзону 53, и позволяет синтезировать укороченный функциональный дистрофин. В клинических исследованиях отмечено сохранение двигательной функции в первые два года терапии; в следующие два года прогрессирование заболевания замедлялось по сравнению с историческим контролем.

В ГРЛС зарегистрирован раствор для инфузий 50 мг/мл; препарат не включен в перечень ЖНВЛП. В 2022 году вилтоларсен включили в перечень закупаемых фондом «Круг добра» препаратов. По данным «Р-Фарм», терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.

Главное

  • Вилтепсо (вилтоларсен) зарегистрирован в России для пациентов с миодистрофией Дюшенна и мутацией, поддающейся пропуску экзона 53.
  • В ГРЛС зарегистрирован раствор для инфузий Вилтепсо в дозировке 50 мг/мл.
  • Вилтоларсен не включен в перечень ЖНВЛП.
  • В 2022 году вилтоларсен включили в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра».
  • По данным «Р-Фарм», в России вилтоларсеном лечатся более 70 пациентов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме