Гемофилия В: в исследование генотерапии наберут не менее девяти пациентов

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В России продолжается клиническое исследование I–II фазы генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В. На 12 июля 2024 года в испытании участвовали 10 пациентов с тяжелой формой заболевания; Biocad планировала включить еще не менее девяти. Набор для минимальной и промежуточной доз завершен, максимальную дозу получили трое участников. Исследователи также оценивают применение глюкокортикоидов в дополнение к генотерапии.

Заместитель гендиректора Biocad по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова сообщила, что у участников повысилась активность фактора IX. По ее словам, наблюдалось прекращение заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение за пациентами продолжается, компания продолжает набор добровольцев.

Главное

  • На 12 июля 2024 года в исследовании I–II фазы участвовали 10 пациентов с тяжелой гемофилией В.
  • Biocad планировала включить в исследование еще не менее девяти пациентов.
  • Набор для минимальной и промежуточной доз завершен; максимальную дозу получили трое участников.
  • Юлия Линькова сообщила о повышении активности фактора IX и прекращении заместительной терапии рекомбинантным фактором IX.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме