Болезнь Паркинсона: в России запатентовали препарат-кандидат для ранней терапии

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Патент на препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях получили ученые Петербургского института ядерной физики им. Б.П. Константинова НИЦ «Курчатовский институт» и их коллеги из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова. Мишенью молекулы служит глюкоцереброзидаза: ген GBA1 кодирует этот фермент, а мутации в гене повышают риск заболевания в 10 раз. В экспериментах на клетках пациентов с мутацией соединение восстанавливало активность фермента и снижало количество вредного субстрата эффективнее иностранных аналогов. Разработка пока не проходила испытания на животных и клинические исследования: они запланированы на следующих этапах. В первую очередь препарат предназначен для носителей мутации GBA1, составляющих около 5–10% пациентов с паркинсонизмом.

Главное

  • Препарат для ранней терапии болезни Паркинсона разработали специалисты ПИЯФ НИЦ «Курчатовский институт» и Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова.
  • Молекула воздействует на глюкоцереброзидазу, фермент, кодируемый геном GBA1.
  • Мутации в гене GBA1 в 10 раз увеличивают риск развития болезни Паркинсона.
  • В опытах на клетках пациентов молекула эффективнее иностранных аналогов снижала количество вредного субстрата.
  • Следующими этапами разработки должны стать испытания на животных и клинические исследования.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме