Генная терапия наследственных болезней крови: гемофилия и другие заболевания

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает генные методы лечения наследственных заболеваний крови и сравнивает подходы in vivo и ex vivo. При терапии гемофилии, как описывает автор, AAV-векторы доставляют гены факторов свертывания в клетки печени; при некоторых других заболеваниях пациенту возвращают собственные гемопоэтические стволовые клетки после генетической модификации.

В публикации отмечено, что Hemgenix одобрили в США для взрослых с тяжелой гемофилией B 22 ноября 2022 года, а Roctavian получил одобрение для тяжелой гемофилии A в конце июня 2023 года. Автор также приводит примеры генной терапии дефицита ADA и метахроматической лейкодистрофии и обсуждает ограничения данных о безопасности, длительность эффекта и высокую стоимость лечения. По оценке автора, однократная терапия потенциально может снизить расходы по сравнению с пожизненными инфузиями, однако доступность таких методов остается важным вопросом.

Главное

  • FDA одобрило Hemgenix для взрослых с тяжелой гемофилией B 22 ноября 2022 года.
  • Roctavian получил одобрение в США для лечения тяжелой гемофилии A в конце июня 2023 года.
  • Препарат Libmeldy одобрили в Европе в 2020 году для лечения метахроматической лейкодистрофии.
  • Стримвелис одобрили к использованию в 2016 году для лечения дефицита ADA.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме