Leniolisib (Joenja) одобрен FDA для лечения синдрома APDS

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA одобрило leniolisib (Joenja) компании Pharming Group для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS) — формы первичного иммунодефицита. Это первое лекарство, получившее разрешение для лечения APDS. Препарат планировалось назначать пациентам с 13 лет; Pharming Group ожидала начала продаж в США в апреле.

В исследованиях на фоне leniolisib у участников увеличилось количество В-клеток, участвующих в иммунном ответе, и уменьшились лимфатические узлы; препарат помогал нормализовать иммунную функцию. Среди указанных побочных эффектов — головная боль, синусит и атопический дерматит. Аналитики оценивали цену Joenja в $250–400 тысяч. Pharming Group приобрела глобальные права на препарат у Novartis в 2019 году.

Главное

  • Joenja стал первым лекарственным средством, одобренным для лечения синдрома APDS.
  • Препарат планировалось назначать пациентам с 13 лет.
  • Среди побочных эффектов leniolisib указаны головная боль, синусит и атопический дерматит.
  • Pharming Group приобрела глобальные права на Joenja у Novartis в 2019 году.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме