Аденоассоциированный вирус в генной терапии: возможности и ограничения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала объясняет, как аденоассоциированный вирус (ААВ) применяют для доставки терапевтических генов при наследственных заболеваниях. В векторе удаляют до 96% генома вируса, сохраняя концевые повторы ITR; освободившееся место используют для трансгена и регуляторных последовательностей. На 14 декабря 2020 года, согласно статье, клинические испытания проходили 227 препаратов на основе ААВ. Среди одобренных препаратов названы Luxturna для RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофии и Zolgensma для спинальной мышечной атрофии.

Автор отмечает, что небольшая вместимость ААВ затрудняет доставку крупных генов, а сложное производство и очистка влияют на высокую стоимость генотерапии. Нейтрализующие антитела могут препятствовать проникновению вектора в клетки; после введения препарата иммунный ответ может осложнить повторное применение.

Главное

  • Автор указывает, что из генома ААВ можно удалить до 96%, сохранив концевые повторы ITR.
  • На 14 декабря 2020 года клинические испытания проходили 227 препаратов на основе ААВ.
  • Luxturna одобрена для лечения RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофии, а Zolgensma — спинальной мышечной атрофии.
  • Автор называет ограниченную вместимость вектора, стоимость производства и иммунный ответ проблемами терапии на основе ААВ.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме