Nexviazyme одобрен в США для лечения поздней стадии болезни Помпе у детей

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA одобрило Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) компании Sanofi для лечения поздней стадии болезни Помпе у детей от 1 года. В 2006 году FDA разрешило применять Майозайм (алглюкозидаза альфа) Sanofi у пациентов любого возраста с болезнью Помпе; в России препарат доступен с февраля 2021 года.

В клинических исследованиях Nexviazyme участвовали 100 пациентов. При лечении Nexviazyme и другим препаратом для ферментозаместительной терапии у участников улучшилась функция легких. Среди частых побочных эффектов Nexviazyme отмечены головная боль, усталость, диарея, тошнота и боль в суставах; наиболее серьезные реакции включали анафилактический шок, озноб и повышение температуры тела. Нарушения сердечной или дыхательной функции связаны с риском развития у пациента серьезной острой кардиореспираторной недостаточности. Nexviazyme получил статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy.

Главное

  • FDA одобрило Nexviazyme для лечения поздней стадии болезни Помпе у детей от 1 года.
  • В клинических исследованиях препарата участвовали 100 пациентов.
  • У пациентов улучшилась функция легких при лечении Nexviazyme и другим препаратом ферментозаместительной терапии.
  • Nexviazyme получил статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме