Синдром Хантера: геномное редактирование снизило уровень глюкозаминогликанов

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Клиническое испытание геномного редактирования при синдроме Хантера показало снижение уровня глюкозаминогликанов у двух пациентов, получавших высокую дозу препарата. Калифорнийская компания Sangamo Therapeutics начала испытания осенью 2017 года; для изменения гена применили технологию «цинковых пальцев». За четыре месяца уровень глюкозаминогликанов в моче участников снизился на 39% и 63%. У двух пациентов, получавших низкую дозу, существенных изменений не обнаружили.

Повышение уровня идуронат-2-сульфатазы в крови исследователи зафиксировать не смогли: концентрация фермента была ниже порога обнаружения. Ученые допускают, что используемый метод анализа недостаточно чувствителен. Все участники продолжали еженедельно получать Elaprase. Следующий этап испытаний предполагает применение дозы, в пять раз превышающей предыдущую.

Главное

  • Sangamo Therapeutics начала клиническое испытание геномного редактирования при синдроме Хантера осенью 2017 года.
  • Для геномного редактирования в испытании использовали технологию «цинковых пальцев».
  • У двух участников, получавших высокую дозу, уровень глюкозаминогликанов в моче за четыре месяца снизился на 39% и 63%.
  • Уровень идуронат-2-сульфатазы в крови участников не удалось обнаружить.
  • Следующий этап испытаний предусматривает дозу препарата, в пять раз превышающую предыдущую.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме