Золгенсма при СМА: закупка фондом «Круг добра» и доступность в России

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала объясняет, что порядок, утвержденный в мае 2021 года, позволяет фонду «Круг добра» закупать не зарегистрированные в России лекарства, одобренные FDA и EMA. Под эти условия подходит «Золгенсма» — генотерапевтический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), заявка на регистрацию которого в России была подана в 2020 году.

На момент публикации препарат в России не был зарегистрирован, а его цена в США составляла $2,1 млн за флакон. Автор отмечает, что препарат вводят однократно внутривенно, однако вопрос о необходимости дальнейшей терапии оставался открытым: семь из тринадцати участников исследования START дополнительно получали нусинерсен. В России инъекции «Золгенсмы» проводили в четырех федеральных и двух региональных медицинских центрах.

Главное

  • Порядок, утвержденный в мае 2021 года, разрешает фонду «Круг добра» закупать не зарегистрированные в России лекарства, одобренные FDA и EMA.
  • Заявка на регистрацию «Золгенсмы» в России была подана в 2020 году; на момент публикации препарат не был зарегистрирован.
  • В США цена «Золгенсмы» составляла $2,1 млн за флакон.
  • На момент публикации инъекции «Золгенсмы» проводили в четырех федеральных и двух региональных медицинских центрах.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме