Синдром Шарко — Мари — Тута: РНК-препарат испытали на мышах

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Французские исследователи разработали экспериментальный РНК-препарат против одной из распространённых форм синдрома Шарко — Мари — Тута, связанной с мутацией в гене PMP22. В испытаниях на генно-модифицированных мышах препарат помог восстановить подвижность и силу мышц, а симптомы болезни не проявлялись несколько недель. Для мышей с тяжёлой формой эффект сохранялся около трёх недель, с лёгкой — около десяти.

Короткие молекулы РНК поместили в наночастицы из сквалена: такая упаковка помогла защитить их от быстрого разрушения в организме животных. Исследование опубликовано в Communications Biology. По словам исследователей, результаты позволяют перейти к доклиническим и клиническим испытаниям с участием людей, однако эффективность лечения у людей в этой работе не проверялась.

Главное

  • Экспериментальный препарат предназначен для формы синдрома Шарко — Мари — Тута, связанной с мутацией в гене PMP22.
  • Короткие молекулы РНК доставляли в клетки мышей в наночастицах из сквалена.
  • У мышей с тяжёлой формой эффект сохранялся около трёх недель, с лёгкой — около десяти.
  • Исследование опубликовано в журнале Communications Biology.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме