Zolgensma для лечения СМА подала на регистрацию в России Novartis

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В середине июля 2020 года Novartis направила в Минздрав России регистрационное досье на онасемноген абепарвовек (Zolgensma) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Планируемые показания соответствуют европейским. Если препарат зарегистрируют, он станет первым препаратом генной терапии, одобренным для применения в России.

По оценке компании, рассмотрение досье и регистрация могут занять до 12 месяцев. Показания предусматривают лечение пациентов с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и диагнозом СМА 1-го типа, а также пациентов с такой мутацией и не более чем тремя копиями гена SMN2, в том числе без клинических проявлений.

Главное

  • В середине июля 2020 года Novartis подала в Минздрав России досье на регистрацию Zolgensma.
  • Онасемноген абепарвовек предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии.
  • При одобрении Zolgensma станет первым зарегистрированным в России препаратом генной терапии.
  • Рассмотрение досье и регистрация препарата могут занять до 12 месяцев.
  • Планируемые показания включают пациентов с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и до тремя копиями гена SMN2.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме