Болезнь Паркинсона с ранним началом: аномалии нейронов и препарат PEP005

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Исследователи медицинского центра Седарс-Синай изучили нейроны, полученные из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток людей с болезнью Паркинсона с ранним началом. Результаты указывают, что аномалии дофаминовых нейронов могли присутствовать с рождения, хотя проявляться лишь спустя десятилетия.

В лабораторных моделях обнаружили накопление альфа-синуклеина и повышенную активность протеинкиназы С; значение второго изменения для развития болезни пока не установлено. Препарат PEP005 уменьшал накопление альфа-синуклеина в культурах клеток и моделях лабораторных мышей. PEP005 уже одобрен для лечения предраковых заболеваний кожи. Следующим этапом исследователи намеревались разработать способы доставки препарата непосредственно в мозг; его применение для лечения болезни Паркинсона у молодых пациентов оставалось экспериментальной перспективой.

Главное

  • Исследователи медицинского центра Седарс-Синай изучили дофаминовые нейроны, полученные из клеток пациентов с ранним началом болезни Паркинсона.
  • В нейронах выявили накопление альфа-синуклеина и повышенную активность протеинкиназы С.
  • PEP005 снижал накопление альфа-синуклеина в культурах клеток и моделях лабораторных мышей.
  • PEP005 одобрен для лечения предраковых заболеваний кожи.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме