Гивосиран для лечения острой печеночной порфирии одобрили в США

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В США одобрили гивосиран — второе в мире лекарство на основе РНК-интерференции. Препарат Alnylam Pharmaceuticals предназначен для лечения острой печеночной порфирии и подавляет выработку фермента ALAS1 в клетках печени. При заболевании нарушается синтез гема, а в тканях накапливаются токсичные промежуточные продукты.

В клинических испытаниях у половины пациентов приступы удалось полностью устранить; в среднем число приступов снизилось на 70 процентов. Гивосиран предназначен для тяжелых форм заболевания с частыми приступами, которые составляют 3-5 процентов всех случаев. Компания оценивала число потенциальных пациентов в США и Европе примерно в 3000, а годовую цену препарата установила на уровне 575 тысяч долларов. Производитель допускал снижение стоимости, если число потенциальных пациентов окажется выше оценки.

Главное

  • Гивосиран стал вторым в мире одобренным лекарством на основе РНК-интерференции.
  • Гивосиран подавляет выработку фермента ALAS1 в клетках печени.
  • В клинических испытаниях среднее число приступов острой порфирии снизилось на 70 процентов.
  • Компания оценивала число потенциальных пациентов в США и Европе примерно в 3000.
  • Годовая цена гивосирана составила 575 тысяч долларов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме