Milasen при болезни Баттена: препарат разработали для одной пациентки

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В США создали Milasen — препарат для лечения болезни Баттена, разработанный специально для одной пациентки. У восьмилетней девочки обнаружили мутацию гена MFSD8, взаимодействие которой с определенным элементом ДНК стало причиной заболевания. Болезнь сопровождалась потерей способности ходить и видеть, а также судорогами до 30 раз в сутки. Лекарство разработали врачи детского госпиталя в Бостоне. После первой дозы судороги почти прекратились, а девочка смогла сама удерживать голову и спину, когда ее приподнимали.

Milasen стал первым препаратом, созданным для лечения одного пациента. Такой подход ставит вопросы о распределении индивидуальной терапии: в США десятки тысяч людей могут оказаться в сходной ситуации, но ученых, способных разрабатывать подобные лекарства, недостаточно. Остается и вопрос финансирования: правительственные ведомства, страховые и фармацевтические компании не смогли бы оплачивать такое лечение. Для пациентки собрали 3 миллиона долларов пожертвований.

Главное

  • Milasen разработали врачи детского госпиталя в Бостоне для лечения одной пациентки с болезнью Баттена.
  • Причиной болезни стала мутация гена MFSD8, взаимодействовавшая с определенным элементом ДНК.
  • После первой дозы Milasen судороги почти прекратились; пациентка смогла удерживать голову и спину, когда ее приподнимали.
  • Для лечения пациентки собрали 3 миллиона долларов пожертвований.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме