Спинраза при спинальной мышечной атрофии: результаты исследований и ограничения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В обзоре Спинразы при спинальной мышечной атрофии автор рассматривает механизм действия нусинерсена и оценивает данные клинических испытаний; в 2019 году препарат впервые зарегистрировали в России. По объяснению автора, нусинерсен изменяет работу SMN2, помогая получать более устойчивую форму белка, и вводится в спинномозговой канал. В США одна инъекция стоила 125 тыс. долларов; в первый год требовалось шесть введений, затем лечение продолжалось пожизненно.

Автор отмечает, что результаты исследований III фазы показали двигательные улучшения у части детей: при оценке в шесть месяцев их наблюдали у 40% детей, получавших препарат, а при оценке в девять месяцев — у 51%. В исследовании детей с поздним началом СМА улучшение отмечено у 41% участников группы Спинразы, после чего испытание завершили досрочно. Автор считает малое число участников объяснимым редкостью заболевания, но указывает, что препарат помогал не всем пациентам.

Главное

  • В 2019 году Спинразу впервые зарегистрировали в России для лечения спинальной мышечной атрофии.
  • Действующее вещество Спинразы — нусинерсен; препарат вводят в спинномозговой канал.
  • В исследовании детей с первым типом СМА двигательные улучшения к шестимесячному возрасту наблюдали у 40% получавших препарат.
  • При оценке в девять месяцев улучшения отмечены у 51% детей, получавших Спинразу.
  • В исследовании детей с поздним началом СМА улучшение отмечено у 41% участников группы препарата.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме