Муковисцидоз: в МГНЦ исследуют редактирование мутации CFTR

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассказывает о работе Медико-генетического научного центра над генной терапией муковисцидоза с помощью CRISPR/Cas9. Исследовательская группа проверяет возможность исправить мутацию в гене CFTR в клетках пациентов: фибробласты кожи преобразуют в стволовые клетки, а затем генетический редактор должен изменить мутацию. Ангелина Ершова из Казахстана и ещё восемь волонтёров с муковисцидозом предоставили клетки для исследования; одна из мутаций Ершовой подходит для эксперимента. По словам руководителя проекта Светланы Смирнихиной, работа при поддержке Российского научного фонда продолжается третий год, а команда находится в начале разработки генной терапии. Возможность говорить об излечении некоторых форм муковисцидоза появится, если результаты подтвердятся на модельных животных. Применение метода у пациентов пока не установлено.

Главное

  • В МГНЦ исследуют редактирование мутации CFTR в клетках пациентов с муковисцидозом с помощью CRISPR/Cas9.
  • Для эксперимента фибробласты кожи преобразуют в стволовые клетки.
  • В исследовании участвуют Ангелина Ершова и ещё восемь волонтёров с муковисцидозом.
  • При поддержке Российского научного фонда работа команды продолжается третий год.
  • Возможность говорить об излечении некоторых форм муковисцидоза зависит от результатов испытаний на модельных животных.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме