Пять инновационных препаратов: терапия СМА, болезни Дюшенна и ATTR-CM

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает пять препаратов, которые находились в разработке или недавно получили одобрение на момент публикации в июне 2019 года. Онасемноген абепарвовец (Zolgensma) уже был одобрен FDA для пациентов младше 2 лет с мышечной атрофией позвоночника; стоимость одного флакона оценивалась в 2,125 млн дол. США. FDA назначило рассмотрение заявки на голодирсен на 19 августа 2019 года, а упадацитиниб получил приоритетное рассмотрение в феврале 2019 года для лечения ревматоидного артрита. Тафамидис меглюмин одобрили в начале мая 2019 года для терапии транстиретин-амилоидной кардиомиопатии. В клинических исследованиях NKTR-181 показал потенциал снижения эйфорического эффекта, однако уровень зависимости пациентов был сходен с показателями при применении других опиоидов.

Главное

  • FDA одобрило онасемноген абепарвовец для пациентов младше 2 лет с мышечной атрофией позвоночника.
  • Стоимость одного флакона онасемногена абепарвовца оценивалась в 2,125 млн дол. США.
  • FDA назначило рассмотрение заявки на голодирсен на 19 августа 2019 года.
  • Тафамидис меглюмин одобрили в начале мая 2019 года для лечения транстиретин-амилоидной кардиомиопатии.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме