Генная терапия гена PCSK9 для снижения риска инфаркта: планы испытаний

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В 2019 году исследователи из США планировали в течение ближайших трёх лет начать клинические испытания генной терапии, направленной на снижение риска инфаркта. Первыми участниками должны были стать пациенты с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией — наследственным заболеванием с высоким уровнем холестерина. Метод предполагает отключение гена PCSK9 в клетках печени с помощью CRISPR-Cas9; генетическую конструкцию и белок Cas9 предполагается доставлять липидными наносферами при одной внутривенной инъекции. В экспериментах на мышах редактирование PCSK9 снизило уровень холестерина на 35–40%. Эффективность и безопасность метода для людей ещё предстояло проверить. Среди опасений учёных — возможное воздействие на другие участки генома и необратимость генной терапии.

Главное

  • Исследователи рассчитывали начать испытания метода на пациентах в ближайшие три года.
  • Первыми участниками планировали сделать пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией.
  • Метод должен отключать ген PCSK9 в клетках печени с помощью CRISPR-Cas9.
  • В опытах на мышах редактирование PCSK9 снизило уровень холестерина на 35–40%.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме