Генная терапия: масштабирование производства и стоимость лечения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала считает, что трудности с масштабированием производства мешают генной терапии перейти от лабораторных результатов к лечению большего числа пациентов. По оценке автора, отрасль, привлекшая около $13 млрд, пока не решила, как наращивать выпуск препаратов и ускорять синтез вирусов направленного действия.

В публикации приводится пример Onpattro — первого одобренного в США препарата для лечения транстиретинового амилоидоза: годовой курс стоит $450 000. Разработка генной терапии может занимать десять лет из-за жестких требований регуляторов. MeiraGTx заключила с Johnson & Johnson партнерство на $440 млн, а Roche купила Spark Therapeutics за $5 млрд. Аренда производственных мощностей для подготовки препарата к клиническим испытаниям обходится примерно в $7,4 млн; по оценке руководителя Mustang Bio Кнута Нисса, это вдвое дешевле создания собственного производства.

Главное

  • В отрасль генной терапии привлечено около $13 млрд.
  • Годовой курс препарата Onpattro стоит $450 000.
  • Партнерство MeiraGTx с Johnson & Johnson заключено на $440 млн.
  • Roche купила Spark Therapeutics за $5 млрд.
  • Аренда мощностей для производства к клиническим испытаниям стоит около $7,4 млн.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме