Генная терапия: метод INSTALL и планы разработки препаратов в России

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает новые подходы к генной терапии и развитие этой сферы в России. По некоторым оценкам, к началу 2026 года в мире разработали более 2150 методов генной терапии; лидируют США и Китай. В России в рамках нацпроекта «Новые технологии сбережения здоровья» к 2030 году планируют создать около 25 генотерапевтических препаратов и персонифицированных клеточных продуктов.

В марте 2026 года исследователи сообщили об успешном испытании на мышах метода INSTALL для встраивания крупных фрагментов ДНК. Технология использует кольцевую одноцепочечную ДНК и липидные наночастицы; её тестируют как возможный способ лечения заболеваний печени, крови и метаболических нарушений. РНИМУ им. Н.И. Пирогова планирует завершить строительство производства генотерапевтических препаратов к концу 2026 года, а запустить его — в 2027 году. Университет намерен применять классическую генозаместительную терапию и редактирование генома с помощью CRISPR/Cas-редакторов.

Главное

  • По некоторым оценкам, к началу 2026 года в мире разработали более 2150 методов генной терапии.
  • В России к 2030 году планируют создать около 25 генотерапевтических препаратов и персонифицированных клеточных продуктов.
  • Метод INSTALL успешно испытали на мышах; для доставки ДНК он использует липидные наночастицы.
  • РНИМУ им. Н.И. Пирогова планирует начать производство генотерапевтических препаратов в 2027 году.
  • РНИМУ им. Н.И. Пирогова намерен применять классическую генозаместительную терапию и CRISPR/Cas-редакторы.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме