Пегвалиаза при фенилкетонурии: EMA рекомендовало регистрацию в ЕС

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

12 марта 2019 года Комитет EMA по лекарственным препаратам для медицинского применения рекомендовал зарегистрировать в Евросоюзе пегвалиазу компании BioMarin для лечения фенилкетонурии. Рекомендация касается взрослых и подростков с концентрацией фенилаланина в крови выше 600 мкмоль/л. Пегвалиаза представляет собой пегилированную рекомбинантную фенилаланин-аммиак-лиазу. В клинических исследованиях препарат показал эффективность и безопасность; среди наиболее частых нежелательных явлений отмечались местные реакции после введения препарата, суставная боль, гиперчувствительность и головная боль. На момент публикации в Европе был одобрен еще один препарат для фенилкетонурии; пациентам также требовалось соблюдать строгую диету.

Главное

  • Комитет EMA рекомендовал зарегистрировать пегвалиазу компании BioMarin в Евросоюзе.
  • Препарат предназначен для взрослых и подростков с уровнем фенилаланина выше 600 мкмоль/л.
  • Пегвалиаза — пегилированная рекомбинантная фенилаланин-аммиак-лиаза.
  • Частыми нежелательными явлениями были местные реакции после введения препарата, суставная боль, гиперчувствительность и головная боль.
  • На момент публикации в Европе был одобрен только один препарат для лечения фенилкетонурии; пациентам также назначали строгую диету.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме