FDA предложило особый порядок регистрации генотерапии редких заболеваний

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В начале 2026 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) представило проект руководства по одобрению персонализированных генотерапевтических препаратов для редких генетических заболеваний. Предлагаемый порядок может позволить разработчикам подтверждать эффективность лечения данными о нескольких пациентах, а не проводить исследования на широкой аудитории. Проект также предусматривает применение метода CRISPR, основанного на геномном редактировании.

Для одобрения, согласно проекту, нужно установить основную биологическую причину заболевания и подтвердить, что терапия воздействует на связанные с ним патогенные изменения. Данные о естественном течении заболевания у пациентов без лечения могут использоваться как внешний контроль, если их достаточно для оценки эффекта. После выхода препарата на рынок FDA продолжит собирать сведения о его безопасности и эффективности; если дальнейшие исследования дадут неблагоприятные результаты, регулятор может отозвать препарат. В 2025 году Китай одобрил к выводу на рынок 76 инновационных препаратов, США — 46.

Главное

  • FDA представило проект руководства по одобрению персонализированных генотерапевтических препаратов для редких генетических заболеваний.
  • Проект допускает оценку лечения по данным о нескольких пациентах вместо широкой аудитории.
  • Данные о естественном течении заболевания у пациентов без лечения могут стать внешним контролем.
  • После выхода препарата на рынок FDA продолжит оценивать его безопасность и эффективность и может отозвать его.
  • В 2025 году Китай одобрил к выводу на рынок 76 инновационных препаратов, а США — 46.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме