Персонализированная генная терапия: доклинические исследования препарата

Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Фарма РФ» от .

В интервью научный руководитель исследований Вадим Поспелов рассказал о персонализированном генно-клеточном препарате, который проходит доклинические исследования. Его изготавливают из лейкоцитов пациента и комбинации трех терапевтических генов, доставляемых в клетки аденовирусными векторами; состав подбирают для стимуляции восстановления определенной ткани или органа.

Исследования на свиньях включают проверку препарата при травме спинного мозга, ишемическом инсульте и инфаркте миокарда, а также для восстановления суставного хряща. Разработчики сообщают об уменьшении рубцов на сердце, восстановлении двигательной активности после нейротравмы и большей сохранности ткани мозга после инсульта. После завершения доклинического этапа ученые намерены начать испытания на пациентах с травмой спинного мозга. Для производства препарата создана платформа на базе стандартного оборудования станций переливания крови.

Главное

  • Препарат изготавливают из лейкоцитов пациента и комбинации трех терапевтических генов.
  • Терапевтические гены доставляют в лейкоциты с помощью аденовирусных векторов.
  • Доклинические исследования препарата проводят на свиньях.
  • После доклинического этапа ученые планируют испытания на пациентах с травмой спинного мозга.
  • Платформа производства препарата рассчитана на использование оборудования станций переливания крови.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме