Генная терапия СМА: российский препарат и этапы исследований

Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Фарма РФ» от .

В интервью генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов рассказал о разработке генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). По словам собеседника, препарат использует другой серотип вируса, чем «Золгенсма», и в доклинических исследованиях его рабочая доза была в пять раз ниже. Белоусов считает, что такая особенность может уменьшить воздействие на печень и сердце и помочь препарату проникать в мозг.

На генетической модели СМА мыши, получившие препарат, жили более полугода, тогда как нелеченые животные погибали примерно на 20-й день после рождения. Для завершения доклинических исследований ещё предстоит изучить биораспределение вируса у приматов; после этого разработчики планируют перейти к клиническим исследованиям. Белоусов также сообщил, что препарат прежде всего разрабатывают для СМА первого типа, а другой серотип может быть важен для пациентов с антителами к вирусу, применяемому в «Золгенсме».

Главное

  • Разработку генотерапевтического препарата для лечения СМА ведёт Федеральный центр мозга и нейротехнологий ФМБА России.
  • В доклинических исследованиях рабочая доза российского препарата была в пять раз ниже дозы «Золгенсмы».
  • Мыши с СМА, получившие препарат, жили более полугода; нелеченые животные погибали примерно на 20-й день.
  • Перед клиническими исследованиями разработчикам предстоит завершить эксперименты на приматах.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме