Генная терапия: история развития, стоимость препаратов и доступность лечения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала объясняет развитие генной терапии — от концепции 1947 года и ранних экспериментов до одобренных препаратов и современных способов доставки генов. Первый препарат генной терапии одобрил национальный регулятор Китая в 2003 году. В России «Неоваскулген» для лечения ишемии нижних конечностей зарегистрировали в 2011 году.

Автор отмечает, что широкое применение генной терапии ограничивают вопросы безопасности и высокая стоимость. Весной 2024 года была объявлена цена препарата Lenmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии — 4,25 млн долларов. В России терапию при многих редких заболеваниях оплачивает фонд «Круг добра», но, по оценке автора, такой механизм не покрывает все потребности.

Главное

  • Концепция генной терапии появилась в 1947 году.
  • Первый препарат генной терапии одобрил национальный регулятор Китая в 2003 году.
  • «Неоваскулген» для лечения ишемии нижних конечностей зарегистрировали в России в 2011 году.
  • Заявленная весной 2024 года цена Lenmeldy составила 4,25 млн долларов.
  • В России оплату генной терапии при многих редких заболеваниях осуществляет фонд «Круг добра».

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме