Элевидис при миодистрофии Дюшенна начали вводить в России

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В июле 2024 года в России начали применять препарат «Элевидис» для лечения миодистрофии Дюшенна. Лекарство пока не зарегистрировано в стране, однако введение препарата уже проводят три федеральных медицинских центра. Препарат содержит укороченную функциональную копию гена дистрофина, связанного с работой мышечной ткани.

В первую очередь лечение предусмотрено для детей до шести лет, поскольку, согласно публикации, в этом возрасте препарат наиболее эффективен. В 2024 году «Элевидис» планируют применить у нескольких десятков детей; помощь с оплатой лечения оказывает фонд «Круг добра». Стоимость препарата превышает $3 млн, а дозу подбирают индивидуально. Самостоятельно передвигаться дети смогут до 20–30, иногда до 40 лет, если после лечения сохранится мышечная форма, сообщил руководитель Российского детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени Вельтищева.

Главное

  • «Элевидис» еще не зарегистрирован в России, однако препарат уже вводят в трех федеральных медицинских центрах.
  • Препарат содержит укороченную функциональную копию гена дистрофина.
  • В первую очередь лечение планируют проводить детям до шести лет.
  • В 2024 году лечение «Элевидисом» предусмотрено для нескольких десятков детей при поддержке фонда «Круг добра».
  • Стоимость препарата превышает $3 млн, а дозировку подбирают индивидуально.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме