CRISPR/Cas9 в медицине: генная терапия и редактирование эмбрионов

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала объясняет, как CRISPR/Cas9 применяют для редактирования генома и какие медицинские задачи связывают с этой технологией. Система позволяет находить заданный участок ДНК и разрезать его. В 2016 году отредактированные с помощью CRISPR/Cas9 T-лимфоциты впервые ввели пациенту с раком легких; изменение гена должно было ослабить торможение иммунного ответа. Технологию также используют в молекулярной диагностике и рассматривают для лечения наследственных и онкологических заболеваний.

В 2023 году был одобрен первый препарат на основе CRISPR/Cas9 для терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Его действие основано на редактировании гемопоэтических стволовых клеток. Автор отмечает, что клиническое применение ограничивают высокая стоимость и трудоемкость, а редактирование генома человека связано с риском непредвиденных последствий. В статье также разобран эксперимент с редактированием эмбрионов в Китае: его руководителя приговорили к 3 годам заключения и штрафу в размере 3 млн юаней.

Главное

  • Первые работы по применению CRISPR/Cas для редактирования генома появились в 2012 году.
  • В 2016 году пациенту с раком легких впервые ввели T-лимфоциты, отредактированные с помощью CRISPR/Cas9.
  • В 2023 году одобрили первый препарат CRISPR/Cas9 для терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.
  • Руководителя эксперимента по редактированию эмбрионов в Китае приговорили к 3 годам заключения и штрафу в размере 3 млн юаней.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме