Редактирование гена PCSK9 при семейной гиперхолестеринемии: данные VERVE-101

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор рассматривает VERVE-101 как экспериментальный подход к снижению холестерина ЛПНП при семейной гиперхолестеринемии: препарат на основе технологии CRISPR предназначен для выключения гена, связанного с синтезом белка PCSK9. В отличие от статинов и ингибиторов PCSK9, для такого лечения предполагается однократное введение, однако его долгосрочная безопасность и эффективность ещё не установлены.

В исследовании участвовали 10 пациентов из Великобритании и Новой Зеландии. После одной внутривенной инфузии VERVE-101 уровень холестерина ЛПНП снизился на 39–59% в зависимости от дозы; наблюдение за участниками продолжается. Автор сообщает, что исследователи намерены начать масштабные испытания в 2025 году; в них планируется включить тысячи пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями. По оценке автора, лечение может стать доступным к концу десятилетия.

Главное

  • В исследовании VERVE-101 участвовали 10 пациентов с семейной гиперхолестеринемией.
  • Участники получили одну внутривенную инфузию VERVE-101.
  • Уровень холестерина ЛПНП после введения снизился на 39–59% в зависимости от дозы.
  • Крупные испытания с участием тысяч пациентов планируется начать в 2025 году.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме