CRISPR: лечение наследственных заболеваний и редактирование эмбрионов

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает применение CRISPR для лечения наследственных заболеваний и редактирования эмбрионов. В ноябре 2023 года Великобритания впервые одобрила эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) для терапии бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. При лечении стволовые клетки крови извлекают, генетически модифицируют и возвращают пациенту. Casgevy выключает ген BCL11A, что позволяет вырабатывать фетальный гемоглобин. По приведённым в материале средним подсчётам, процедура стоит 2 млн долларов.

В публикации также описано рождение в Китае в 2018 году первых генетически модифицированных близнецов: целью вмешательства было добиться устойчивости к ВИЧ. Автор сообщает, что научное сообщество сочло эксперимент опасным из-за риска изменений в других участках генома. По мнению автора, последствия редактирования генома эмбрионов остаются непредсказуемыми, а границы такого вмешательства — открытым вопросом.

Главное

  • В ноябре 2023 года Великобритания впервые одобрила эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) для терапии бета-талассемии и серповидноклеточной анемии.
  • Casgevy выключает ген BCL11A, чтобы активировать выработку фетального гемоглобина.
  • По средним подсчётам, приведённым в материале, процедура обходится пациенту и его семье в 2 млн долларов.
  • В 2018 году в Китае родились первые генетически модифицированные близнецы; целью вмешательства была устойчивость к ВИЧ.
  • Автор сообщает, что научное сообщество сочло эксперимент опасным из-за риска непредсказуемых генетических изменений.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме