Синдром Ашера: в Первом МГМУ разработали геннотерапевтический препарат

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Учёные Первого МГМУ имени Сеченова разработали геннотерапевтический препарат-кандидат для замедления потери зрения при синдроме Ашера. Разработка не предназначена для восстановления уже утраченного зрения. Заведующий лабораторией Александр Малоголовкин сообщил, что цель — замедлить развитие слепоты; он также выразил надежду, что в будущем лечение сможет остановить потерю зрения у людей без проявлений заболевания.

Препарат использует аденоассоциированные вирусы для доставки генетического материала в клетки. Исследователи создали генетическую конструкцию и поместили её в вирусные векторы. Лабораторные испытания на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки показали, что копия гена доставляется в клетки и сохраняет работоспособность. Испытания на лабораторных животных планировали начать в начале 2024 года.

Главное

  • Препарат-кандидат разрабатывают для замедления потери зрения при синдроме Ашера.
  • Геннотерапевтическая разработка не предназначена для восстановления уже утраченного зрения.
  • Вирусные векторы испытали на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки.
  • Испытания на лабораторных животных планировали начать в начале 2024 года.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме