Препараты для редактирования генома: регуляторные требования к разработке

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В статье авторы анализируют разработку препаратов для редактирования генома постнатальных соматических клеток и требования к их оценке и регистрации. Такие технологии рассматриваются как подход к лечению наследственных моногенных и онкологических заболеваний, а также пациентов с ВИЧ-инфекцией. В работе сопоставлены методы CRISPR, ZFN и TALEN, их преимущества и ограничения. Авторы отмечают, что существующие нормативные требования и рекомендации преимущественно касаются выявления нецелевых эффектов и оценки риска нежелательных явлений, которые могут проявиться позднее. Для клинических исследований рассматриваются применение суррогатных конечных точек, возможность не включать здоровых добровольцев и группы сравнения, а также научное обоснование начальной дозы. Авторы указывают на необходимость разработки регуляторных подходов к государственной регистрации препаратов на основе систем редактирования генома.

Главное

  • В статье рассматриваются препараты для редактирования генома постнатальных соматических клеток.
  • Авторы сопоставляют методы редактирования генов CRISPR, ZFN и TALEN, включая преимущества и ограничения каждого подхода.
  • Нормативные требования преимущественно предусматривают оценку нецелевых эффектов и риска отложенных нежелательных явлений.
  • В статье рассматриваются суррогатные конечные точки, исключение здоровых добровольцев и групп сравнения, а также выбор начальной дозы для клинических исследований.
  • Авторы отмечают необходимость регуляторных подходов к государственной регистрации препаратов на основе систем редактирования генома.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме