ANB-004 для лечения СМА: особенности разработки и испытаний

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Российский препарат генной терапии ANB-004 разрабатывают для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА); набор детей для клинических испытаний продолжается. По словам представителя Biocad, препарат использует тот же принцип доставки гена, что и «Золгенсма», но в ANB-004 изменены вирусный вектор и ген SMN1. Разработка ведётся с 2018 года.

В лабораторных исследованиях, как утверждает разработчик, изменённая копия SMN1 обеспечила в одинаковых условиях выработку белка в 26 раз выше, чем природная копия. Трое детей уже получили препарат; всего планируется включить 12 детей из России и других стран СНГ. Плацебо в испытаниях применять не будут. Выход ANB-004 на рынок разработчики надеются осуществить в 2025–2026 годах. Директор фонда «Семьи СМА» отмечает, что препарат находится на первой фазе испытаний и данных о его действии пока нет.

Главное

  • ANB-004 разрабатывают с 2018 года для лечения спинальной мышечной атрофии.
  • В лабораторных исследованиях изменённая копия SMN1 обеспечила выработку белка в 26 раз выше, чем природная копия.
  • Трое детей уже получили ANB-004; всего планируется включить в испытания 12 детей из России и стран СНГ.
  • В испытаниях не планируют использовать плацебо; препарат находится на первой фазе клинических испытаний.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме