Генная терапия СМА: «Р-Фарм» договорилась о разработке препарата с КФУ

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

«Р-Фарм» и Казанский федеральный университет договорились о разработке генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). На момент публикации, 12 мая 2023 года, проект находился на раннем этапе. В основе разработки — аденоассоциированный вирус, который должен доставлять функциональную копию гена SMN1 в мотонейроны для выработки белка, необходимого для предотвращения их дегенерации и гибели.

В России были зарегистрированы три препарата для лечения СМА: нусинерсен («Спинраза»), рисдиплам и онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). В публикации также отмечалось, что препарат «Биокада» проходил клинические испытания, а компания рассчитывала вывести его на российский рынок в 2025–2026 годах. Сроков разработки или выхода препарата «Р-Фарм» в материале не указано.

Главное

  • «Р-Фарм» заключила с Казанским федеральным университетом соглашение о разработке генотерапевтического препарата для лечения СМА.
  • В основе препарата — аденоассоциированный вирус для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны.
  • На 12 мая 2023 года в России были зарегистрированы «Спинраза», рисдиплам и «Золгенсма».
  • Препарат «Биокада» проходил клинические испытания; компания планировала вывести его на рынок в 2025–2026 годах.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме