Гемофилия: генотерапия и новые препараты в клинических испытаниях

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала описывает новые подходы к лечению гемофилии: генотерапию и препараты, которые проходят клинические исследования или уже получили одобрение регуляторов. При стандартной терапии пациенты получают концентраты факторов свертывания крови после кровоизлияния или по профилактическому графику, составленному гематологом.

В 2022 году комитет CHMP рекомендовал условную регистрацию препарата «Роктавиан» для взрослых с тяжелой гемофилией типа А; однократное введение в исследовании снизило число кровотечений на 84%. В конце 2022 года FDA одобрило «Хемдженикс» для лечения гемофилии B. Автор также приводит результаты испытаний негенных препаратов: подкожный Concizumab сокращал число кровотечений почти на 90%, а Efanesoctocog alfa, одобренный FDA в марте 2023 года, действует примерно в четыре раза дольше аналогов.

Главное

  • Автор сообщает, что в 2022 году CHMP рекомендовал условную регистрацию «Роктавиана» для взрослых с тяжелой гемофилией типа А.
  • После однократного введения «Роктавиана» число кровотечений в исследовании уменьшилось на 84%.
  • В конце 2022 года FDA одобрило «Хемдженикс» для лечения гемофилии B.
  • По данным испытаний, Concizumab сокращал количество кровотечений почти на 90%.
  • Efanesoctocog alfa был одобрен FDA и, по материалу, действует примерно в четыре раза дольше аналогов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме