Безопасность генотерапевтических препаратов: задачи доклинических исследований

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Авторы обзора рассматривают требования к доклинической оценке безопасности генотерапевтических лекарственных препаратов (ГТЛП) и особенности планирования исследований для неклеточных препаратов этого класса. По их мнению, при оценке важно учитывать риски инсерционного мутагенеза, нерегулируемой экспрессии трансгена, долговременной персистенции и нецелевого распространения, вертикального переноса генов, а также возможного воздействия на окружающую среду.

Авторы отмечают, что комплексная программа доклинических исследований может включать специальные процедуры наряду со стандартными. В обзоре рассматриваются выбор дизайна исследований, оценка результатов и ограничения переноса доклинических данных при прогнозировании клинической безопасности. Авторы считают, что при разработке программы следует опираться на накопленный опыт и учитывать отечественные и зарубежные руководства и рекомендации. Нормативная база для ГТЛП в России, странах ЕАЭС, Европейском союзе и США продолжает совершенствоваться.

Главное

  • Авторы рассматривают доклиническую оценку безопасности неклеточных генотерапевтических лекарственных препаратов.
  • К рискам ГТЛП авторы относят инсерционный мутагенез, нерегулируемую экспрессию трансгена и нецелевое распространение.
  • Комплексная программа доклинических исследований ГТЛП может включать специальные исследования наряду со стандартными.
  • Авторы обсуждают ограничения экстраполяции доклинических данных при прогнозировании клинической безопасности.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме