Препараты для генетических заболеваний: возможности и ограничения генной терапии

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Профессор Университета Ратгерса Константин Северинов считает, что препараты на основе геномного редактирования могут применяться при некоторых орфанных заболеваниях, но не обеспечивают полного излечения. По его словам, разработка таких методов продолжается около десяти лет, а круг заболеваний остается узким; среди возможных направлений — талассемия, гемофилия и спинальная мышечная атрофия. В клинических испытаниях генная терапия гемофилии позволила пациентам, зависевшим от трансфузий, отказаться от переливаний крови.

Молекулярный биолог Кирилл Волков считает стоимость терапии чрезмерной. Институт клинических и экономических исследований оценил цену Hemgenix как завышенную на $600 тыс. Волков также указал на сообщения о тяжелом поражении печени при применении Zolgensma у людей; статьи с оптимистичными результатами применения препарата на мышах были отозваны.

Главное

  • Константин Северинов считает, что геномное редактирование может применяться при некоторых орфанных заболеваниях, но не обеспечивает полного излечения.
  • По словам Северинова, разработка таких методов продолжается около десяти лет.
  • В клинических испытаниях генная терапия гемофилии позволила зависевшим от трансфузий пациентам отказаться от переливаний крови.
  • Институт клинических и экономических исследований оценил цену Hemgenix как завышенную на $600 тыс.
  • Кирилл Волков указал на сообщения о тяжелом поражении печени при применении Zolgensma у людей.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме